СТГ-дефицит — это патологическое состояние, характеризующееся снижением или полным отсутствием выработки гормона роста гипофизом. По данным мировых исследований частота СТГ-дефицита составляет от 1:4000 до 1:10000 новорожденных. Отсутствие своевременной заместительной терапии может привести к критически низкому конечному росту, снижению мышечной массы, нарушениям липидного обмена. Заместительная терапия рекомбинантным гормоном роста (рГР, соматотропин) улучшает общее состояние здоровья и конечный рост ребенка, однако короткий период полураспада рГР требует ежедневных подкожных инъекций, что может приводить к снижению приверженности пациентов к терапии. При этом пропуски в введении препарата отрицательно сказываются на ростовом прогнозе ребенка.
Сомапацитан — новый рекомбинантный аналог гормона роста человека имеет более продолжительный период полувыведения из организма, что позволяет сократить кратность инъекций до одной в неделю. Использование данного препарата у взрослых с СТГ-дефицитом одобрено с 2020 г., а применение сомапацитана для детей и подростков Комитетом Европейского медицинского агентства по лекарственным средствам (с 3 лет) и Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (с 2,5 лет) разрешено с 2023 г.
Решения регулирующих органов были основаны на данных многоцентрового, рандомизированного, контролируемого клинического исследования REAL4 фазы 3 по оценке эффективности и безопасности применения сомапацитана по сравнению с соматотропином у детей. В исследование было включено 200 пациентов препубертатного возраста с подтвержденным СТГ-дефицитом без предшествующего лечения, рандомизированных в соотношении 2:1 для еженедельного введения сомапацитана (0,16 мг/кг/нед) или ежедневного введения соматотропина (0,034 мг/кг/день). Первичной конечной точкой являлась годовая скорость роста (HV; см/год) на 52-й неделе лечения. Дополнительно оценивали такие показатели, как: коэффициент стандартного отклонения скорости роста (SDS HV), SDS роста, костный возраст, SDS инсулиноподобного фактора роста-1 (ИФР-1), нежелательные явления.
Согласно полученным результатам, динамика роста пациентов в обеих группах была сопоставима: на 52-й неделе исследования скорость роста у детей на терапии сомапацитаном составила 11,2 см/год по сравнению с 11,7 см/год на терапии соматотропином. Изменения SDS HV, SDS роста, костного возраста также статистически не отличались в исследуемых группах. SDS ИФР-1 находились в пределах целевых значений и были сопоставимы в исследуемых выборках (+0,28 в группе сомапацитана и +0,1 в группе соматотропина).
Существенных различий между препаратами в отношении безопасности или переносимости не было. Побочные реакции включали назофарингит, головную боль, лихорадку, боль в конечностях и реакции в месте инъекции (в 5,3% для сомапацитана и 5,9% для соматотропина).
Таким образом, продемонстрировано, что профиль эффективности и безопасности сомапацитана аналогичен таковому при ежедневном приеме хорошо известного соматотропина. Оба препарата могут быть использованы в качестве заместительной терапии у детей с соматотропной недостаточностью, однако, значительное уменьшение количества инъекции (52 в год вместо 365) позволит существенно улучшить психосоциальную и бытовую адаптацию детей с СТГ-дефицитом и их родителей.
UPD от 11.07.2023:
В конце июня Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрен еще один препарат гормона роста - соматрогон - от Pfizer Inc. и OPKO Health Inc., вводимый 1 раз в неделю для детей с СТГ-дефицитом.
Источники:
∙ Medscape - сомапацитан
∙ Clinicaltrials.gov - REAL4
∙ The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism - полный текст статьи
∙ Medscape - соматрогон
