В декабре 2024 г. управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат crinecerfont для лечения классической формы ВДКН у взрослых и детей. Препарат является селективным антагонистом рецепторов кортиколиберина типа 1, блокируя которые crinecerfont ингибирует секрецию адренокортикотропного гормона (АКТГ) гипофизом, тем самым снижая опосредованную АКТГ выработку надпочечниковых андрогенов. Решение регулятора основано на результатах клинических исследований третьей фазы, продемонстрировавших эффект препарата в отношении снижения доз глюкокортикоидов до более физиологических и подавления гиперпродукции надпочечниковых андрогенов по сравнению с плацебо, о которых мы писали отдельно.
Crinecerfont применяется перорально два раза в день в виде капсул или раствора и требует продолжения заместительной терапии ГК.
