В конце мая 2026 г. были обнародованы первые результаты международного многоцентрового рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследовании III фазы CANOPY-HCH-3, которое оценивало эффективность и безопасность препарата восоритид у детей с гипохондроплазией.
Гипохондроплазия – редкое наследственное заболевание, обусловленное мутациями в гене рецептора фактора роста фибробластов 3 (FGFR3) и характеризующееся развитием скелетных аномалий и диспропорциональной низкорослости с потенциальными осложнениями в виде стеноза позвоночного канала и оториноларингологических нарушений. Характеризуется более мягкой и гетерогенной клинической картиной по сравнению с ахондроплазией. Диагноз часто устанавливают в раннем детском или младшем школьном возрасте. К настоящему моменту ни одним регуляторным органом не одобрено ни одного лекарственного препарата для лечения данного состояния.
Восоритид представляет собой аналог натрийуретического пептида C-типа (CNP), который активирует рецептор натрийуретического пептида типа B (NPR-B/NPR2), увеличивая внутриклеточный сигналинг цГМФ в хондроцитах эпифизарной пластинки, что способствует эндохондральному росту костей. Препарат вводится ежедневно в виде подкожных инъекций. Препарат одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейским агентством лекарственных средств (EMA) для лечения детей с ахондроплазией с 2021 года. В России с октября 2021 года Восоритид одобрен для терапии детей с ахондроплазией в рамках программы лекарственного обеспечения за счет средств государственного Благотворительного Фонда «Круг Добра». Первая инъекция препарата состоялась 9 июня 2022 года, этот день стал отмечаться ежегодно как Российский День Ахондроплазии.
В исследование CANOPY-HCH-3 было включено 80 детей в возрасте от 3 до 17 лет с гентически подтвержденной гипохондроплазией и Z-показателем роста ≤ -2,0 SD. Участники были распределены на группы (восоритид/плацебо) в соотношении 1:1. Первичной конечной точкой исследования являлось изменение годичной скорости роста относительно исходного уровня на 52-й неделе. Ключевыми заранее определенными вторичными конечными точками были: изменение роста, Z-показателя роста, размаха рук, соотношения «верхний/нижний сегмент туловища» по сравнению с исходным уровнем, а также показатели качества жизни, связанного со здоровьем, наряду с оценкой безопасности и переносимости.
Ключевые результаты исследования:
- Было продемонстрировано статистически более значимое улучшение годовой скорости роста (изменение относительно исходного уровня) на +2,33 см в год при приеме восоритида по сравнению с плацебо через 52 недели наблюдения (p < 0,0001), а также статистически значимое увеличение роста стоя (p < 0,0001) и Z-показателя роста (p < 0,0001)
- В ходе исследования было продемонстрировано статистически значимое увеличение величины размаха рук на 52-й неделе по сравнению с плацебо (p = 0,004). Этот параметр является ключевым показателем, связанным с функциональной независимостью пациента
- Профиль безопасности препарата соответствовал установленным у пациентов с ахондроплазией данным. Наиболее частые побочные эффекты препарта, как известно, включают реакции в месте инъекций (покраснение, зуд, отек, сыпь, крапивницу, боль), повышение уровня щелочной фосфатазы в крови, рвоту, артралгию, снижение артериального давления, гастроэнтерит
Участники исследования продолжат наблюдаться в рамках программы долгосрочного расширенного наблюдения. Полные данные исследования еще не были опубликованы и будут представлены на одном из предстоящих медицинских конгрессов. Подача заявки на одобрение в FDA запланирована на третий квартал 2026 года, вслед за этим последуют направления заявок в EMA и другие региональные органы здравоохранения.
Источники:
Medscape
Clinicaltrials.gov – CANOPY-HCH-3
